Наука и технологии: Чудеса на медицината

Лечебните терапии, които ще навлязат през 2024 г., ще използват генетични ножици и други нови трикове

Ексклузивно съдържание от The Economist

Ексклузивно съдържание от Наташа Лодер - редактор "Здраве"

2 автори

Вечерни новини

Всяка делнична вечер получавате трите най-четени статии от деня, заедно с още три, препоръчани от редакторите на "Капитал"

Нови медикаменти за лечение на две генетични заболявания на кръвта - сърповидно-клетъчната анемия и бета-таласемия, ще си проправят път сред новинарските заглавия през 2024 г. Одобрението им ще следва пускането на първото CRISPR генно редактирано лекарство, което трябва да се появи през декември 2023 г. Редактирането на гени използва технологията на т.нар. молекулярни ножици за корекция на ДНК. Това е по-прецизна форма на генетично модифициране в сравнение с генната терапия - по-стар метод, който използва вирусен вектор за инжектиране на работещ ген в клетките. Редактирането на гени се движи с невероятна скорост по технологичната верига за създаване лекарства - много по-бързо от генните терапии, които се оказаха тромави и трудни за разработване.

Генно редактираната терапия за сърповидно-клетъчна анемия, наречена exa-cel, която е разработена от Crispr Therapeutics и Vertex, вероятно ще бъде одобрена точно преди генната терапия lovo-cel от Bluebird Bio. И в двата случая от организма на пациента първо трябва да се извлекат стволови клетки. След това те се редактират (при exa-cel) или се трансфектират чрез вирусен вектор (при lovo-cel), а после се връщат в тялото, където коригират генетичния дефект. Твърди се, че ефектът остава за цял живот.

Въпросните лекарства обаче ще струват повече от 2 милиона за всеки пациент. Дори в САЩ хората ще имат проблем да се сдобият с тях. В по-бедните държави, където живеят повечето пациенти със сърповидно-клетъчна анемия, тези медикаменти ще бъдат напълно недостъпни.

Голямата гъвкавост на технологията за редактиране на гени и възможността да се прилага при негенетични заболявания означава, че я чака изключително светло бъдеще. Следващата година ще видим напредък от страна на компании като Crispr Therapeutics и Caribou Biosciences при разработката на серийни продукти, които могат да се използват за лечение на рак и други заболявания.

Т-клетките, които са "работният кон" на имунната система, могат да бъдат извлечени от донори и препрограмирани чрез генно редактиране, за да се борят с тумори, като се избегне имунно отхвърляне от страна на човешкото тяло. Този подход означава, че мощните CAR-T терапии вече не трябва да се създават индивидуално за всеки пациент, което е много скъпо.

Crispr Therapeutics разработва подобна технология за създаване на заместващи клетки, които произвеждат инсулин в панкреаса. Също така се полагат усилия за разработване на метод за редактиране на гени in vivo, което да позволи препаратите за редактиране на гени да бъдат доставени в човешкото тяло, като се опаковат в липидни наночастици.

Технологията за редактиране на гени се развива и в други посоки. Verve Therapeutics се фокусира върху сърдечно-съдовите заболявания, използвайки по-прецизен подход, известен като base editing. Той е способен да променя една-единствена база в генома, без да уврежда самата ДНК молекула. През 2024 г. следете новините за резултатите от ранния етап от in vivo разработката на терапия за понижаване на холестеролните нива. Междувременно ще приключи първото набиране на доброволци за фаза 1 клинично изпитване на EBT-101 от Excision - друго лечение, чиято цел е да използва генното редактиране, за да елиминира ХИВ инфекцията от човешкото тяло.

През следващата година предстоят дългоочакваните решения за пускане на: нов антибиотик срещу инфекции в пикочните канали, много от които са резистентни към съществуващите медикаменти; две "петвалентни" менингококови ваксини, които предпазват от широк спектър серотипове менингит; иновативен "микроинвазивен" очен имплант, който постоянно отделя малки количества лекарство за глаукома. Очаква се той да дава много по-добри резултати в сравнение с капките за очи, които пациентите често забравят да си слагат редовно. И е още един вълнуващ нов метод за лечение, който си заслужава, така да се каже, да държите под око през следващата година.